肺癌治疗中如何获得更好的响应率

任何一个试验的效用，通常有很多响应的患者数量，其样本量能使patienthorizon N中预期响应数量更大。肺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，根据定义，patient horizon是指那些在试验完成之后发病，并且接受了试验中较好治疗的患者。试验样本量的数量级与N的平方根相同，如果有两个临床试验在日后的临床实践中，采用了疗效较好的疗法，第一个试验的样本量数量级，应该与N的立方根相同。

肺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，有国外数据列出了patient horizon为 N的常见疾病的更佳样本量，N取100万时其样本量是1千。而对于常见疾病和罕见疾病，所需样本量差异很大；在决策分析中，可以明确考虑不同处理组间的信息的患者，得到有效治疗。假设某一组其响应率呈A分，设有一个双臂试验，目的是使horizon N中尽可能多的分布，而另外一组即第2组的响应率则呈A、B或者C分布。

如果N=100或者更大，则表示给出了每组的更佳样本量，正如之前所述，每组的样本大致随着N的平方根增加而成比例增加。假设样本量为N=1000，两个响应率都服从A分布。肺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，鉴于对称性，两组都应该增加患者数量，采用这种分配患者的方法，患者horizon为1000时的响应比例为65%。增加其中一组或者两组的样本量，都会降低这个响应比例，降低其中一组或者两组的样本量，都会降低这个响应比例。

考虑一个极端情形，两组都没有进行临床试验，而是把所有的1000个患者都纳入试验，那么预期响应比例是50%。肺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，对于A分布和B分布，第2组比第1组更可能有效，因此在试验中第2组分配的患者更多；当N很大时，大约多分配73%的病例。对于A分布和C分布，已知第2组的响应率是0.5，第1组的响应率可能大于0.5，也可能小于0.5。

肺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，如果试验进行过程中，能及时得到一些相应信息的话，可能会达到较好的响应率。这些信息可以用于调整两组患者的分配比例，也可以用于决定临床试验结束的时间。临床试验设计的第一步是，对检验假设及主要参数现有的证据进行评估；试验设计者可以利用这些信息，构建先验分布或将这些信息纳入贝叶斯层次模型。

考虑到在试验结束时，可能出现的情况是非常重要的，这些考虑包括两个方面：首先一系列可能出现的结果以及这些结果所带来的后果；二是每一个可能结果的预测概率。肺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，对一特定设计的临床试验，即使是采用了更复杂的试验设计方法，其试验结果的预测概率都是可以计算的。

复杂的试验设计方法，需利用模拟试验，临床可以通过计算得到这些试验设计方法的一系列属性，包括试验能够得出优效性结果的概率、期望样本量和各试验组有效病例数等。肺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，对不同试验设计方法属性的加以比较，可从中选择更优的设计方案。

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