这款罕见肺癌新药即将上市，国内患者第一时间就能用上

2020年9月5日，美国FDA加速批准Blueprint Medicines开发的RET抑制剂pralsetinib（商品名：Gavreto）上市，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

肺癌是我国发病率和死亡率最高的肿瘤。其中非小细胞肺癌（鳞癌、腺癌、大细胞癌）约占肺癌总病例数的80%以上。好在随着基因检测技术的快速发展，如今肺癌的潜在可治疗靶点日益增多。

然而，相较于EGFR/ALK等这些常见靶点，发生率低于3%的罕见靶点如RET，目前较少受到关注。

RET是FDA批准的有精准肿瘤学药物作为靶点的7 种NSCLC生物标志物之一，多种癌症中都存在RET基因变异。

其驱动形式主要有两种可以，一类是RET融合（主要存在于非小细胞肺癌和甲状腺乳头状癌中）；另一类是RET突变（主要存在于甲状腺髓样癌，尤其是遗传性的甲状腺髓样癌)。

由于相对罕见，很多临床医生对于这个靶点突变病例不太熟悉，早期对携带RET突变的患者主要采取化疗或者多靶点的抑制剂（比如卡博替尼）治疗，不但疗效差强人意，患者还要承受较大的药物毒副作用。

直到今年5月第一个特异性RET靶向药获批，打破了这一治疗困局。此次pralsetinib的获批，更是如虎添翼。

相关研究

据一项1/2期临床试验ARROW数据显示：

1.在87例既往接受过含铂化疗的患者中，接受pralsetinib治疗的患者的总缓解率（ORR）为57%，其中完全缓解率（CR）为5.7%。

2.在27例不适合接受含铂化疗的初治患者中，ORR为70%，完全缓解率为11%，中位DOR为9.0个月（95%CI:6.3个月，不可估计）。

3.pralsetinib的药物标签中含有关于间质性肺病/肺炎、高血压、肝毒性、出血事件、伤口愈合受损风险和胚胎-胎儿毒性风险的警告和注意事项。

国内上市信息

目前，基石药业已经获得这款创新疗法在大中华区的开发和推广权益。根据最新消息中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理这款新药的上市申请并将其纳入优先审评。

这也就意味着pralsetinib即将成为国内首个上市的RET抑制剂，有望给RET融合阳性非小细胞肺癌患者带来更多治愈机会。

除此之外，对于患者而言，恐怕最关心的还是它的价格。从目前美国的定价来看，着实不便宜。

pralsetinib每月定价为19250美元，折合成人民币，每个月费用差不多13万，一年大概需要大约156万元。

如此高位的定价，不免令许多患者望而却步。在此小编衷心希望该药日后在国内能早日上市的同时，定价也能更加“亲民”，让更多患者用得起。同时，后续的慈善赠药和医保谈判能跟上，多方携手进一步降低患者的用药负担。

参考来源：

1. FDA官网

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