A型血友病药代动力学管理工具 全国开启首次使用的新征程

2021年1月26日，武田旗下A型血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具myPKFiT在全国开启首次使用。南方医科大学南方医院、山东省血液中心、南京鼓楼医院，首都医科大学附属北京儿童医院、哈尔滨市第一医院血研所成为全国首批使用myPKFiT的医院。myPKFiT的应用不仅开启了中国血友病个体化治疗新征程，更体现了武田在临床医学方面数字化应用的突破。

截止到目前为止，myPKFiT是中国首个且目前唯一国家药品监督管理局批准支持A型血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具，与百因止配合使用，可降低出血风险，优化患者的治疗效果和药物可及性，提升患者治疗信心并改善依从性，助力患者实现“零出血”的治疗目标。目前，myPKFiT已在全球超过50个国家及地区上市，近1,100家医疗机构注册使用，累计惠及全球8,000多位患者。

血友病是一种遗传性罕见病，主要由于患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍引起。目前，中国约有13.6万名血友病患者，其中A型血友病占80%-85%。“不同患者存在不同的出血倾向、生活方式和药物代谢速度，如果只是单独改变药物剂量的统一治疗方案，无法满足患者‘量体裁衣’的治疗。“南方医科大学南方医院孙竞教授说道，“近年来，国内外最新指南，诸如世界血友病联盟（World Federation of Hemophilia）最新指南和《血友病治疗中国指南（2020年版）》，都特别强调了个体化治疗的重要性。”

图片说明：南方医科大学南方医院孙竞教授使用myPKFiT

“传统PK分析在临床应用的困难比较大，主要是因为操作繁琐，而且患者体内FVIII降至某一谷水平所需时间也不尽相同，因此较难评估。”山东省血液中心张心声教授表示，“由于认知有限、既往治疗不足，目前大部分患者仍普遍采用低剂量的治疗方案。临床实践表明，该方案并不能减少关节病变且仍有出血的情况发生。事实上，血友病患者只需接受长期规律性的规范化治疗，可有效降低出血频次，实现‘零出血’并回归正常生活。“

图片说明：山东省血液中心张心声教授使用myPKFiT

“药代动力学指导下的个体化治疗方式，可运算出每位患者的药代动力学参数，帮助医生制定个体化治疗方案并使患者合理安排日常活动。“南京鼓楼医院周荣富教授表示：”举例来说，如果患者周末想要进行一些高强度的运动，可让医生增加凝血因子输注，而平时活动强度较低时，则可适当减少输注。这样不仅可以提高患者的依从性，也可为患者减轻经济负担。“

根据一项UK-PK研究的中期分析数据显示，PK指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%，患者依从性提升90%。治疗费用方面，根据一项比较研究显示，与标准治疗相比，PK指导下的治疗可减少30%输注次数，降低整体治疗费用的10.67%。

首都医科大学附属北京儿童医院陈振萍教授和哈尔滨市第一医院血研所郝文鹏教授也分别在北京市和哈尔滨市为A型血友病患者首次使用了myPKFiT。从中国北端到南端，myPKFiT的使用百花齐放，让个体化治疗惠及中国广大A型血友病患者。

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