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临床前模型可能对眼病有一定的启示

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威尔康奈尔医学院的研究人员，开发了一个老年人中心视力丧失的主要原因的临床前模型，并用它来确定新的治疗方式和药物靶点。

以前，建立的小鼠模型没有充分模仿人类干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的特征。相比之下，海外一篇论文中描述的新模型，显示了视网膜下脂肪沉积堆积，称为drusen，是该病的标志。资深作者、贝蒂·纽沃思·李（Betty Neuwirth Lee）和Chilly干细胞研究教授、威尔·康奈尔医学院（Weill Cornell Medicine）的细胞生物学教授、细胞生物学教授郑华成（Ching Hwa Sung）说：“建立一个强健的干型AMD模型，一直是该领域的圣杯。”

临床前模型可能对眼病有一定的启示

AMD是65岁以上成年人致盲的主要原因，它涉及视网膜中央的病变，称为黄斑，并形成drusen。症状包括模糊，扭曲或丧失中心视力，中心视力受损会使日常生活活动极具挑战性。

目前，没有治疗干性AMD的方法。Sung和他的同事，在威尔康奈尔医学院的Margaret M.Dyson视觉研究所设计了鼠标模型，通过从视网膜色素内皮细胞（RPE）中去除一种叫做氯离子胞内通道4（CLIC4）的基因。尽管CLIC4以前没有被确定为与AMD风险相关的基因，但是研究人员发现，去除CLIC4，会触发许多与AMD相关的基因的变化，从而产生一种慢性应激状态，导致病理学上类似于干燥型AMD的晚期。

利用模型，研究人员发现，形成drusen的脂质最初来自视网膜内层的RPE细胞，而不是血液。这一发现，代表了进一步发展的新治疗目标。研究人员继续使用这个模型，来阐明和促进对干性AMD疾病过程的理解。

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