广东罕见病患者估算150万人！专家呼吁重视用药困境

2月27日，在2021年国际罕见病日到来之际，广东省药学会第一届罕见病专家委员会（以下简称“专委会”）在广州成立。

记者获悉，专委会成员超100人，包含医学专家、药学专家、药品生产、药品配送、慈善机构、新闻媒体等成员，临床专业委员覆盖内分泌/遗传代谢、呼吸内科、血液内科等12个学科。

活动现场

加大培训力度，缓解“确诊难”

广东省药学会副理事长兼秘书郑志华介绍，专委会首届主任委员由南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授担任，副主任委员由陈杰、何艳玲、李亦蕾、刘杰、魏理、容小明、夏苏建、张文担任。

专委会特聘中国罕见病联盟执行理事长李林康、广东省罕见病协作网牵头人及广东省医学会罕见病分会主任委员刘丽、广东省药学会副理事长及中山大学附属第一医院药学部陈孝担任顾问。

针对罕见病“确诊难”的问题，2019年我国建立了全国罕见病诊疗协作网，覆盖全国324家医院。其中，广东有14家，广东省罕见病协作网的牵头单位就是广州市妇女儿童医疗中心。

广州市妇女儿童医疗中心刘丽教授介绍，广东省罕见病协作网成立后，大力推广对临床医生的罕见病培训力度，每月组织一次“云培训”。广州市妇女儿童医疗中心专门开设了罕见病的专科门诊，门诊医生可以对罕见病进行有效甄别。

“要推动罕见病工作的发展，需要三医联动，更需要全社会的合力。”刘丽介绍，罕见病患者确诊后，往往面临着用药的难题。近年来，多地政府陆续推出补充医疗保险，如广州的“穗岁康”、佛山的大病医疗救助等，为罕见病患者提供更有力的保障。

会徽介绍

保障药品供应，助力解决“用药难”

“罕见病患者少，罕见病医生更少，罕见病药师就更加少了。”孙竞介绍，我国估算各类罕见病患者约2000万人，广东省估算约150万人，“要解决罕见病难题，关键在做好病有所医、医有所药、药有所保。”

孙竞介绍，专委会成立后，将结合定期组织医药卫生政策研究相关知识的学习班，举办各种类型的不同学科、病种或领域的学术会议或专题活动，同时积极推进罕见病药学专业团队的建立，促进跨医院、跨区域的MDT平台（多学科诊疗模式）与临床药学的结合，提高罕见病的诊疗水平和用药精准度。

通过加强罕见病诊治医院之间的交流与合作，希望能够推动建立省、市、县三级医院药品信息和保障联动网络，衔接罕见病相关药品目录和慈善求助项目，更好地满足罕见病患者用药需求和精准用药的规范性。

对于罕见病药品保障供应，南方医科大学南方医院药学部李亦蕾主任建议，广东省内各市建立至少一家罕见病医保定点药店，方便罕见病患者购药。或者围绕广东14家罕见病网络协作医院，配备有针对性的罕见病治疗药物，推动医学诊疗和药事服务相结合。

“作为企业，我们应该更好地履行社会责任，推动罕见病患者用药的可及性，保障用药的安全性。”广东省药学会常务理事、广州医药股份有限公司副总裁程震表示，希望通过专委会，与各专家委员一道推动制定罕见病药品储备目录，保障罕见病药品供应。

药品生产企业和药品流通企业的加入，打通了与医院的信息交流渠道，一方面可以有效激发药企研制和生产罕见病药品的积极性，另一方面，作为药品流通终端的零售药店也有了更多的选择。罕见病患者可以通过DTP药房购得所需的药品，并获得DTP药房所提供专业药事服务。

孙竞呼吁，希望通过专委会的成立，让更多人关注罕见病患者群体，尊重罕见病患者。希望社会各界为罕见病患者群体提供帮助，接纳和关注罕见病患者，为这些患者的持续治疗和正常生活给予社会的支持，保障患者健康和生活质量。

【记者】朱晓枫

【通讯员】钟慧超

【作者】 朱晓枫

广东健康头条

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