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海外医疗 儿童实体瘤与多种靶点相关

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通常情况下，基因突变或缺失，发生于>80%的遗传性视网膜母细胞瘤，且似乎与MDM2/4改变、BCOR突变和SYK表达上调相互作用。海外医疗服务机构爱诺美康介绍到，SYK抑制剂R406和BAY61-3606在视网膜母细胞瘤细胞系中，诱导含半胱氨酸的天冬氨酸蛋白水解酶介导的凋亡。

有前景的临床前通路是SYK、AJHR和PLK1。然而，很少有靶向药物用于视网膜母细胞瘤的治疗，目前尚无阳性结果。海外医疗服务机构介绍，虽然在儿童癌症临床试验中，引入新靶向药物的进展，远远落后于成年人，但是在过去的几年中成功率日益提高。

海外医疗 儿童实体瘤与多种靶点相关

随着越来越多的靶向药物问世，新药的使用将使儿童癌症的治疗，得到不断改善。同时在明确儿童癌症生物功能，相关通路的不懈努力，将为药物疗效检测创造条件。海外医疗服务后发现，随着针对GD2的靶向治疗在神经母细胞瘤中的成功，和其他靶向药物在多种肿瘤中的中度疗效，例如MIBG治疗神经母细胞瘤、mTOR治疗胶质瘤和神经母细胞瘤、IGF-1R治疗尤因肉瘤和神经母细胞瘤、VEGFR治疗胶质瘤、索拉非尼治疗骨肉瘤，以及某些肿瘤中针对多种通路的成功轶事。

海外医疗服务机构爱诺美康介绍到，靶向治疗已成为儿童实体瘤的希望，事实上，有些肿瘤与多种已知的靶点相关（例如，毛细胞型星形细胞瘤的BRAF激活、神经母细胞瘤的AL/C基因突变），但是临床成功遥未可知，并且一些肿瘤从靶向治疗的角度，来看仍然是未解之谜。

需要进一步的生物学解释，和更多的临床试验。儿童癌症治疗的挑战，依然在于年龄相关的肿瘤生物学、药物代谢、毒性、发育/生育方面的差异。以及大多数情况下，都需要考虑的远期反应。海外医疗服务机构爱诺美康介绍到，随着基因组学、表观遗传学、蛋白质组技术，和检测手段的增加，将有更多的合理靶向治疗方法出现。

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