肝母细胞瘤 美国的儿童医院如何治疗？

丹娜法伯/波士顿儿童医院治疗所有儿童原发性肝肿瘤，两种常见的肝脏肿瘤类型是肝母细胞瘤和肝细胞癌，尽管肝脏中可能存在其他罕见的恶性肿瘤、良性病变和血管瘤。肝母细胞瘤是一种罕见的儿科肿瘤，早期患有乙型肝炎感染的儿童、早产和低出生体重的儿童、患有胆道闭锁的儿童发生肝母细胞瘤的风险较高。遗传因素也影响其发病，这种疾病主要影响从婴儿到五岁左右的儿童，大多数病例在生命的前18个月发病。

肝脏的主要功能包括过滤和储存血液，处理我们吃的食物以及为身体制造重要的蛋白质。它有一个右叶和一个左叶。大多数肝母细胞瘤肿瘤在右叶生长。肝母细胞瘤癌细胞可以扩散（转移）到身体的其他部位，更常见的是肺部和腹部。我们拥有一些世界上更有经验的儿科肝癌肿瘤学家和外科医生，以及国际公认的儿科专科医生，他们使用先进的技术和疗法来更大限度地提高患者的治疗效果。

肝脏肿瘤的治疗

儿童肝肿瘤很少见，所以每个孩子的治疗都是个性化，也是很复杂的。治疗需要由具有高水平肿瘤科、外科和介入治疗专业知识的个人团队深思熟虑后进行决策，丹娜法伯/波士顿治疗中心有治疗这些肿瘤的丰富经验，并可以提供先进的治疗方法。

肿瘤学

在极少数情况下，小儿肝脏肿瘤可以仅进行手术治疗，但大多数病例需要在手术前或手术后接受化疗或其他药物治疗。一般而言，肝母细胞瘤对化疗有显著反应，但肝细胞癌对这化疗反应较少。

对于新诊断为肝母细胞瘤或肝细胞癌的患者，我们可以提供更新的儿童肿瘤临床试验。我们的两位医生（医学博士Allison O’Neill和医学博士ChristopherWeldon）积极参与了国际肝肿瘤试验的开展（试验名为PHITT：Pediatric Hepatic Malignancy International Therapeutic Trial）。该试验研究降低低风险疾病患者治疗强度的方法，并将收集和分析患者的肿瘤样本，以期确定独特的治疗方法。

对于复发性肝母细胞瘤或肝细胞癌对化疗无反应的患者，我们具有以下专业经验：

*抗血管生成药物，干扰血管的形成

*中断对肿瘤生长很重要的遗传途径的靶向药物

*免疫疗法，利用患者自身的免疫系统

我们可以利用介入技术将药物直接送到肿瘤，也可以进行实验性治疗方法，为晚期患者提供新的治疗方法。这两点也是我们的独特优势。我们还与布莱根妇女医院合作开展全面的放射肿瘤学项目。

手术

手术是治疗肝脏肿瘤的必要手段。为了移除肿瘤，手术可能会切除一部分肝脏（肝部分切除术），甚至整个肝脏（全肝切除术），而后用供体肝脏（肝脏移植）替换它。涉及肝脏的手术非常复杂，需要精通该手术的外科医生。由于儿童肝脏肿瘤很少见，很少有外科医生遇到足够的病例来发展广泛的专业知识。

在美国丹娜法伯/波士顿儿童医院，我们的专家专注于儿科肝脏手术，并成功完成了一些更复杂的儿童肝脏手术。依靠波士顿儿童医院，我们中心为每位患者建立了一个多学科团队，该团队来自我们的肿瘤科、儿科胃肠科、介入放射科和手术科。世界各地的患者选择我们进行治疗，在过去15年中，我们的外科医生已经进行了近50次肝肿瘤手术，鉴于这类疾病的罕见性，这一数字已经很多了。自2001年以来，我们为肝脏肿瘤患者进行了25次肝脏移植和3次多器官移植手术。我们的领先之处包括：

*自体移植——移除肝脏以从器官切除晚期肿瘤，之后再将患者自己的肝脏移回；

*血管或胆管重建；

*移除已经长入心脏的肿瘤。很少有机构可以提供常规手术、移植手术以及照顾独特复杂病例所需的辅助人员。

介入放射学

介入放射学是指允许将治疗措施直接送达疾病部位的技术。肝脏肿瘤相关介入手术：

*射频消融——通过直接传递热量来破坏肿瘤

*经动脉栓塞——破坏肿瘤的血液供应

*经动脉化疗栓塞——化疗直接传递给肿瘤

*Y-90——将放射性化合物直接递送至肿瘤

这些措施可以防止肿瘤生长和/或缩小肿瘤，从而为手术做准备。虽然这些手术已经在成年患者中使用多年，但它们尚未用于小儿肝肿瘤患者的常规治疗。我们是美国为数不多的能够为患者提供这些专业治疗方法的儿科医院之一。

专家

每个治疗团队的核心都是专门研究肝癌的肿瘤内科医生。我们集合了两个世界知名机构的专家，将丹娜法伯的肿瘤科专长与波士顿儿童医院的广泛能力相结合。根据您孩子的诊断，他或她可能会接受外科医生、肝病专家（肝脏专科医生）、放射肿瘤学家、介入放射科医生、病理学家或移植医生的治疗。

医学博士Allison O’Neill是肝脏肿瘤项目的医学主任，致力于设计一种独特的多学科协作方法来治疗儿科肝肿瘤患者，以确保为患者提供更先进的治疗。她专门研究多种类型肝脏肿瘤，包括肝母细胞瘤、肝细胞癌等。在肝母细胞瘤领域，她研究了如何更好地利用甲胎蛋白的动力学并改善高风险患者的治疗。她还通过国际儿科肿瘤学会（SIOP）组织国际在线论坛，使世界各地的医生有机会与国际专家讨论复杂病例。

外科医生Heung Bae Kim博士是全国少数几位在儿科普外科和肝移植方面接受双重培训的外科医生之一。这意味着他可以为您的孩子带来了无与伦比的儿科肝肿瘤手术。我们的治疗团队还包括精神科医生和心理学家、儿童生活专家、社会工作者、营养师和学校专家。我们吸引了专业领域的国际领导者。我们的许多医生也是活跃的研究人员，因此我们的患者可以获得更好，更新的治疗方法。

临床试验

我们可以提供独一无二的临床试验，让患儿接受更新的肝癌治疗。我们研究计划的一个主要聚焦点是将前沿科学发现从实验室快速转化为临床实践，从而使患者受益。我们有一个前瞻性肝肿瘤登记处，它允许我们从我们的患者收集重要的临床信息，协助照顾我们在未来几年治疗的患者。我们为每位患者提供肿瘤基因组分析，使我们能够研究这些罕见疾病的大型儿童群体中的相关遗传途径。

我们的新分子病理学实验室，将允许在诊断时快速鉴定罕见肝脏肿瘤，同时努力发现将来可用于诊断和治疗的新基因模式。移植外科医生和临床前研究员Khashayar Vakili，正在研究如何在小鼠模型中培养肝脏肿瘤，而其他实验室研究人员，则寻求在培养皿和斑马鱼模型中培养肝肿瘤细胞，这些研究的成果将加快新的药物测试。