乳腺癌治疗可基于预测概率进行调整

如果试验的预期效果,取决于得到有统计学意义的结果,那么相关事件的贝叶斯预测概率,等于会有22名和23名反应者的概率加上0.8642,得到总概率为0.9684。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到,如果当前结论仍可维持的预测概率足够高,那么研究上有理由来终止试验,这对于无论是主张劣效还是优效都是成立的。

乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到,基于预测概率的前提下及早地终止一项试验的可能性,应该在试验方案中明确声明。频率派观点的重点是在I类错误,它是当凡成立的情况下,拒绝凡的概率并依赖于试验设计。对于有33名患者的固定样本含量,计算很简单。对于大于等于22名反应者而言,通常会拒绝。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到,当可能提前终止试验时,计算就变得更复杂。

在前例中,当前16名患者中有13名或更多反应者时,若试验终止且凡被拒绝,那么由于有更多的可能性拒绝凡,导致a增加。假设r=0.5,那么拒绝的概率现在变为0.0712。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到,由于这个概率大于0.05,所以习惯上就要调整终止标准和拒绝标准使a减少到0.05。例如,只有在经过治疗的16名患者中,有14名或更多反应者,或者在经过治疗的33名患者中,有23名或更多的反应者的情况下拒绝,才会得到整体I类错误为0.0326。

乳腺癌治疗可基于预测概率进行调整

因此,当进行中期分析时,得到有统计学意义的结论会更困难。原因就在于I类错误率,是在假定某个检验假设为真的前提下计算出的。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到,从某种意义上说,一个研究者会由于使用频率派的期中分析而受到惩罚,而从贝叶斯观点看,就不会由于期中分析而产生这样的惩罚;原因就是贝叶斯概率,不依赖任何特定的零假设。

乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到,尽管任何贝叶斯设计的I类错误率,都不是贝叶斯统计量,但是无论多复杂,都能对它进行估计。如果设计中有期中分析,那么这样的计算就包含有对I类错误适当的惩罚;这种计算就像在之前给出的例子中一样是很简单的。在更复杂的情况下,它就需要蒙特卡洛模拟。

在前述例子中为了通过模拟得到a,扔一枚公平的硬币16次。如果有13次或更多次的“头像”朝上,则做个标记并终止该试验。否则继续投硬币17次,如果头像朝上的总次数达到22次或更多再做标记。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到,重复这一过程上千次,可以用计算机编程来做这个试验,用标记数除以程序模拟的次数来估计a;假设随机数字发生器工作正常,标记的比例将达到7%。

更近的一项乳腺癌试验表明了,贝叶斯设计的一些优势;该试验将65岁以上患有乳腺癌的妇女随机分成两组,一组接受标准化学治疗,另一组接受卡培他滨(抗肿瘤药)治疗。样本大小规定为600〜1800;当第600名患者被纳入后开始试验,并遵循试验方案计算出预测概率。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到,在给定现有样本以及在当前样本基础上,持续增加其他患者的情况下,计算出有统计学意义的预测概率。

如果达到了预定的水平,将停止增加其他患者,但仍将继续观察现有的患者。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到,在第一次期中分析时会得到预测概率的分界点,患者也将因此不再增加。事实上,通过额外的患者随访,标准治疗被证明在统计学上优于卡培他滨的治疗。

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