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海外医疗 非病毒性基因有哪些递送模式

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通过删除Rep和Cap开放读码区，以及在ITRS之间用转基因取代、被删除的DNA序列，可以构建用于基因治疗的重组AAV（rAAV）。海外医疗服务机构爱诺美康了解到，为使在细胞培养过程中能扩增rAAV，将表达Rep和Cap基因的质粒、与含有ITRs和转基因的rAAV载体共转染。

随后，用腺病毒感染被转染的细胞提供辅助功能，进而产生有效的rAAV复制；因此，rAAV必须从腺病毒中纯化。海外医疗服务机构爱诺美康了解到，在这种情况下，相对于腺病毒的污染量来说，rAAV的滴度通常较低。

因为腺病毒的Ela、Elb、E2a、E4和VA1蛋白具有辅助功能，通过293细胞表达这些基因可以在缺少腺病毒感染的情况下，提供这些必需的辅助作用。海外医疗服务机构爱诺美康了解到，据报道该方法可以增加rAAV滴度，并且rAAV能为基因治疗载体，提供某些优势。

海外医疗 非病毒性基因有哪些递送模式

海外医疗服务机构爱诺美康了解到，在自然状态下，rAAV为复制缺陷病毒，因此可视其无致病性作用；并且删除Rep和Cap开放读码框，还可以降低免疫原性。海外医疗服务机构爱诺美康了解到，通常AAV-2能和广泛表达于细胞表面的、类肝素硫酸蛋白聚糖（HSPG）发生黏附，所以rAAV具有广泛的嗜组织性。

与反转录病毒不同的是，rAAV既可以转导复制的细胞，也可以转导非复制细胞。海外医疗服务机构爱诺美康了解到，删除Rep开放读码框，将阻止AAV位点特异性插入至第19号染色体中；而且尽管删除Rep开放读码框，rAAV仍能容纳4kb的DNA插人序列。

海外医疗服务机构爱诺美康了解到，非病毒性基因递送经受体介导、和DNA导入细胞核时，会避开内体的病毒载体，这已发展成为基因转导的高效手段。海外医疗服务机构爱诺美康了解到，病毒载体的缺点包括：对病毒蛋白的免疫识别所致感染细胞损伤，及不能重复导入病毒等。

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