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治疗表观遗传突变的小儿脑肿瘤的新线索

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虽然针对某些类型的儿童癌症已经取得了重大进展，但高级别胶质瘤仍然缺乏有效的治疗方法。这些小儿脑肿瘤中有30% 到 60%带有 H3F3A 基因突变。该基因包含组蛋白 H3.3 的编码蓝图，在染色质结构中起着重要作用。

这些突变之一被科学家称为 H3.3G34R/V，这意味着通常在 34 位发现的氨基酸甘氨酸已被精氨酸或缬氨酸取代。

治疗表观遗传突变的小儿脑肿瘤的新线索

现在，由密歇根大学健康罗格尔癌症中心领导的一个国际研究小组发现了一种小分子抑制剂，它能够抑制这种神经胶质瘤动物模型中的肿瘤生长，这为开发儿科患者的治疗方法提供了新的希望。他们的发现发表在《科学转化医学》上。

“与一些更知名的儿童胶质瘤类型相比，这些肿瘤往往发生在年龄稍大的儿童身上——通常在 10 到 18 岁之间，”高级研究作者 Sriram Venneti 博士说，密歇根医学病理学系儿科罗伯特·格里克家族研究教授。“由于缺乏有效的治疗方法，前景仍然相当黯淡。”

在第一作者、神经科学研究生Stefan Sweha 的带领下，该团队研究了肿瘤的表观遗传变化——即这些变化不是 DNA 本身的永久性突变，而是影响细胞如何访问和读取 DNA 序列的方式。

他们发现了导致白血病抑制因子 LIF 分泌增加的改变，反过来，LIF 会激活 STAT3 信号通路，该通路与许多其他类型的癌症有关。在 H3.3G34R/V 神经胶质瘤的小鼠模型中，一种名为 WP1066 的 STAT3 小分子抑制剂，被证明可以抑制肿瘤生长并大大提高小鼠的存活时间。

Venneti 补充说，这种药物化合物具有能够穿过血脑屏障的重要特性，这对于开发脑癌治疗至关重要，目前正在成人患者胶质母细胞瘤的临床试验中进行测试。“我们的目标是将该化合物用于儿科患者的临床试验，”他说。

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